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Trattamento ed impatto prognostico della leucemia transitoria nei neonati con sindrome di Down

Approssimativamente il 10% dei neonati con sindrome di Down presentano un’unica leucemia transitoria.
Sebbene questa si risolva spontaneamente nella maggior parte dei pazienti, possono verificarsi spesso episodi di morte precoce e di sviluppo di leucemia mieloide.

Esiste incertezza sui fattori prognostici così come per per il trattamento.

Sono stati analizzati i dati di 146 pazienti con leucemia transitoria.

La sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da eventi a 5 anni sono state in media dell’85% e del 63%, rispettivamente.

L’analisi multivariata ha rivelato l’esistenza di una correlazione tra l’alta conta leucocitaria, l’ascite, il parto prematuro, la diatesi emorragica, il fallimento della remissione spontanea, ed il presentarsi della morte precoce.

Un totale di 28 pazienti con elevata conta leucocitaria, trombocitopenia, o disfunzione epatica è stato trattato con Citarabina ( Aracytin; 0.5-1.5 mg/kg ).

La terapia ha avuto effetto benefico sull’outcome ( risultato ) di questi bambini con fattore di rischio per la morte precoce ( sopravvivenza media libera da eventi a 5 anni: 52% versus 28% [ senza trattamento ]; P=0.02 ).

L’analisi multivariata ha dimostrato il suo favorevole impatto prognostico.

Il 23% dei pazienti con leucemia transitoria ha sviluppato successivamente leucemia mieloide.
I pazienti con leucemia mieloide con una storia di leucemia transitoria avevano una sopravvivenza a 5 anni significativamente migliore ( 91% ), rispetto a quelli senza una documentata leucemia transitoria ( 70% ), principalmente a causa di un più basso tasso di recidiva.
Una storia di leucemia transitoria può quindi definire un sottogruppo di leucemia mieloide a più ridotto rischio. ( Xagena2008 )

Klusmann JH et al, Blood 2008; 111: 2991-2998


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